Foto: Wissenschaftlerin im Labor mit Tablet
Berlin, September 2020 - Ob eine Arznei wirkt, wie groß ihr Nutzen ist und welche Schäden durch die Einnahme auftreten können – das sind die zentralen Fragen bei der Entwicklung neuer Medikamente. Um sie beantworten können, muss bei der Studienplanung, -Durchführung und -Veröffentlichung einiges beachtet werden. Hier fassen wir zusammen, worauf es ankommt und worauf Sie achten sollten, wenn Sie von neuen Ergebnissen zur Wirksamkeit von Behandlungen erfahren.
Kopfschmerztabletten sollen Kopfschmerzen lindern, Nasentropfen die Nase frei machen und Antidepressiva werden bei Depressionen eingesetzt. Dass Medikamente wirken können, wissen wir aus unserem täglichen Leben. Nur wie ihre Wirksamkeit nachgewiesen werden kann, wissen viele nicht.
Wie wirkt ein Medikament?
Ein oder mehrere Wirkstoffe des Medikaments sollen im Körper die gewünschte Wirkung entfalten, indem sie in Prozesse eingreifen, die im Körper stattfinden. Ein Wirkstoff kann direkt als solcher eingenommen werden und verliert seine Wirkung, wenn er abgebaut wird. Er kann aber auch inaktiv sein und erst durch bestimmte Abbauschritte aktiviert werden. Eine Rolle spielen dabei auch Patienteneigenschaften wie Geschlecht, Alter, Körpergewicht oder Gesundheitszustand.
Wie lässt sich die Wirksamkeit einer Therapie nachweisen?
Wenn es um die Wirksamkeit von neuen Behandlungs- oder Untersuchungsmethoden geht, werden in der Regel so genannte randomisiert-kontrollierte Studien (Randomized Controlled Trials/ RCTs) durchgeführt. Bei diesen Studien werden die Teilnehmer nach dem Zufallsprinzip einer behandelten oder einer Kontrollgruppe zugeordnet. Dadurch werden zwei Gruppen gebildet, die sich bis auf die Behandlung im Rahmen der Studie nicht unterscheiden. Wird in der Behandlungsgruppe eine stärkere Wirkung der Therapie gemessen als in der Kontrollgruppe, lässt sich dies auf die Behandlung zurückführen.
Klassischerweise wird dabei die Wirkung einer Substanz mit der eines Scheinmedikaments (Placebo) verglichen. Aber auch andere Vergleichsmaßstäbe werden oft angewendet: Der Vergleich mit „Nichts tun“ (Abwarten), der Vergleich mit einem oder mehreren bereits vorhandenen Medikamenten oder mit einer nicht-medikamentösen Therapie.
Auch ist es möglich, mehrere Vergleichsgruppen mit unterschiedlichen Therapien parallel zu testen und zu vergleichen.
Ein frühes Beispiel für solch ein klassisches Experiment ist der Versuch des schottischen Marinearztes James Lind, im 18. Jahrhundert an Skorbut erkrankte Seeleute zu heilen: Er teste verschiedene Therapien an sechs Gruppen von Seefahrern, die alle unter ähnlichen Bedingungen lebten. Die Gruppe, die frische
Zitrusfrüchte als Therapie erhielt, profitierte am meisten von der Therapie. Seine Schlussfolgerung: Vitamin-C-reiche Nahrungsmittel können Skorbut heilen.
Hilft ein wirksames Medikament jedem?
Randomisierte Kontrollstudien sind für den Nachweis der Wirksamkeit einer Behandlung also unerlässlich. Dennoch bedeutet der Nachweis der Wirksamkeit nicht, dass das Medikament in jedem Fall auch jedem Patienten und jeder Patientin hilft. Denn klinische Studien zeigen lediglich Wahrscheinlichkeiten auf, die auf statistischen Berechnungen beruhen.
Dazu ein Beispiel: Durch die Einnahme eines Medikaments verbessern sich in der Behandlungsgruppe bei 60 von 100 Patienten die Symptome innerhalb einer Woche, in der Placebo-Gruppe stellen 30 von 100 eine Verbesserung fest. Also war das Medikament zwar wirksamer als ein Placebo, hat aber 40 von 100 Patienten nichts gebracht. Hinzu kommt: Auch individuelle Eigenschaften wie Geschlecht, Alter oder Gewicht können Einfluss darauf nehmen, ob und wie stark eine Behandlung anschlägt – auch wenn sie sich in Studien als wirksam herausgestellt hat.
Außerdem gilt: Eine einzelne Studie ist nicht so aussagekräftig wie mehrere Studien, die vergleichbare Ergebnisse liefern. Die höchste Beweiskraft (Evidenz) hat deshalb die systematische Übersichtsarbeit randomisiert-kontrollierter Studien, bei der die Ergebnisse mehrerer RCTs zu einer Art Gesamtergebnis zusammengeführt werden.
Text / Foto: Stiftung Gesundheitswissen / istock